Генотерапия
Генотерапия — совокупность генноинженерных (биотехнологических) и медицинских методов, направленных на внесение изменений в генетический аппарат соматических клеток человека в целях лечения заболеваний. Это новая и бурно развивающаяся область, ориентированная на исправление дефектов, вызванных мутациями (изменениями) в структуре ДНК, или придания клеткам новых функций.
Технологии генодиагностики и генотерапии базируются на мировых достижениях в расшифровке генома человека. Технологии генодиагностики включают разработку приемов точной локализации генов в геноме человека, ответственных за наследственные и соматические заболевания, а также методологии пренатальной и доклинической диагностики. Их важной составляющей является сравнительный анализ структуры генома в норме и патологии.
Среди технологий генотерапии в настоящее время актуальны следующие: генотерапия соматических клеток, генотерапия репродуктивных (половых) клеток, генотерапия с использованием рибозимов и антисенс-ДНК.
Генотерапия и генодиагностика - это перспективные технологии фундаментальной и прикладной биомедицины, направленные на лечение и профилактику наследственных (генетических) и приобретенных заболеваний, в том числе онкологических.
В основе генотерапии, развивающейся на базе и в комплексе с генодиагностикой, лежит контролируемое изменение генетического материала клеток, приводящее к "исправлению" не только наследственных, но и, как стало ясно в последнее время, приобретенных генетических дефектов живого организма.
Важнейшей технологической задачей генотерапии является разработка системы переноса или адресной доставки корректирующего генетического материала к клеткам-мишеням в организме больного, несущего в своем геноме дефектный ген. Предлагаемые технологии характеризуются точностью выявления гена, ответственного за генетический дефект и выбора системы переноса корректирующих генов, адресностью доставки в организм больного генетического материала, исправляющего генетический дефект.
Технологии генодиагностики и генотерапии применяются в следующих отраслях:
здравоохранение (развитие методологии генодиагностики и, в частности, системы пренатальной генодиагностики, будет способствовать своевременному выявлению генетических болезней и принятию соответствующих профилактических мер; генотерапия может быть использована для лечения болезней, связанных с мутациями генома (в том числе серповидно-клеточной анемии, эмфиземы, гемофилии и др.), инфекционных заболеваний; для коррекции дефектов центральной нервной системы и для стимуляции иммунного ответа организма при онкозаболеваниях);
сельское хозяйство (технологии генодиагностики и генотерапии могут быть применены в ветеринарии и фитопатологии).
Технологии генодиагностики и генотерапии являются инструментом реализации новой медико-биологической стратегии, конечная цель которой - избавление человечества от генетических и приобретенных болезней. Актуальность генотерапии для человека связана с тем, что более 5000 наследственных и приобретенных заболеваний связано с генетическими дефектами. Генотерапия может использоваться не только для лечения, но и для профилактики наследственных и приобретенных заболеваний. Таким образом, данная технология имеет большое социальное и народнохозяйственное значение.
За рубежом генодиагностика и генотерапия рассматриваются как один из приоритетов развития биомедицины. К настоящему времени одобрено более 7 протоколов по генотерапии, в которых предложены способы лечения наследственных заболеваний. Такие протоколы разрабатываются в Китае, Франции, Великобритании, Италии, Нидерландах и ряде других стран. В США Национальным Комитетом по рекомбинантным ДНК (RAC) одобрено 18 клинических испытаний с использованием генотерапии, начато лечение одного из видов рака кожи - меланомы.
В Российской Федерации также освоены основные технологии генотерапии - секвенирование, физическое и генетическое картирование генома человека и животных, осуществляется расшифровка молекулярных механизмов наследственных и онкозаболеваний, решаются проблемы генетической безопасности человека, сохранения его генофонда в условиях разрушающего антропогенного воздействия среды. Вместе с тем, для достижения зарубежного уровня в этой области России необходимо принять срочные меры по увеличению финансирования НИОКР и по усилению приборного обеспечения. Необходимым условием развития предлагаемых технологий в стране является организация международной кооперации.
Генную терапию на современном этапе можно определить как лечение наследственных, мультифакториальных и наследственных (инфекционных) заболеваний. Путем введения в клетки пациентов с целью направленного изменения генных дефектов или придания клеткам новых функций. Первые клинические испытания методов генетической терапии были предприняты 22 мая 1989 года с целью генетического маркирования опухаль-инфильтрующих лимфоцитов в случае прогрессирующей меланомы первым моногенным наследственным заболеванием, в отношении которого были применены методы генетической терапии, оказался наследственный иммунодефицит, обусловленный мутацией в гене аденозиндезоминазы (АДА). 14 сентября 1990 года в Бетесде (США) 4-летней девочке, страдающей этим достаточно редким заболеванием (1:100000), были пересажены ее собственные лимфоциты, предварительно трансформированные в не организма (ex vivo) геном АДА (ген АДА + ген neo + ретровирусный вектор). Лечебный эффект наблюдается в течение нескольких месяцев, после чего процедура была повторена с интервалом 3-5 месяцев. За 3 года терапии проведены 23 внутривенные инъекции. В результате лечения, состояния пациентки настолько улучшилось , что она смогла вести нормальный образ жизни и не бояться случайных инфекций. Сейчас эти испытания проводятся в Италии, Франции, Великобритании и Японии.
Другие работы по теме:
Создание и применение генетически модифицированных организмов
Общая характеристика генетически модифицированных организмов как организмов, генотип которых искусственно изменен методами генной инженерии. Цели создания и область применения ГМО: плюсы и опасность. Лабораторные исследования и последствия применения.
Генетика: груз наследственности
Наследственные болезни... Еще совсем недавно они были, что называется, судьбой человека. Успехи медицинской генетики потеснили судьбу.
Психогенетика как наука
Психогенетика - область науки на стыке психологии и генетики. Изучение закономерностей наследственности и изменчивости. Евгеническое движение, улучшение породы людей. Проект "Геном человека" и генетика в поведении животных, механизм наследования.
Разнообразие вирусов. 8 стр
Вирус это, по существу, часть клетки. Мы считаем вирусами те компоненты клетки, которые достаточно независимы для того, чтобы передаваться другим клеткам, и сравниваем их с другими клеточными компонентами, более прочно связанными со всей системой
Генетическая инженерия
Технологические возможности, социальные перспективы, этические проблемы. "Круглый стол" ученых.
Понятие и роль в патологии цитокинов
История наблюдения эффектов кахектина, открытия Т-клеточного ростового фактора, первого клинического применения рекомбинантных интерферонов. Классификация, свойства, механизм действия и роль в патологии цитокинов - пептидных информационных молекул.
Наследственные заболевания обмена веществ
Роль аминокислот для организма человека и наследственные нарушения их обмена. Фенилкетонурия и формы заболевания. Частота гомоцистинурии и комплекс ее признаков. Гистидинемия: клинические проявлений и формы. Биохимическая диагностика лейкодистрофии.
Опухоли: виды, развитие, лечение
Характеристика опухолей, виды их роста, принципы классификации, органоидность и атипизм, морфологические признаки и теории происхождения. Виды метастазов и их локализация. Основные методы лечения и профилактики злокачественных опухолей, их применение.
Допинги и генная терапия
Можно уже говорить о том, что в мире, особенно на Западе, предпринимаются попытки воспользоваться иными возможностями для улучшения спортивных показателей, в частности - генной терапией.
Полезные и вредные инновации. ГМО
ФЕДЕРАЛЬНОЕ ГОСУДАРСТВЕННОЕ ОБРАЗОВАТЕЛЬНОЕ УЧРЕЖДЕНИЕ ВЫСШЕГО ПРОФЕССИОНАЛЬНОГО ОБРАЗОВАНИЯ «ОМСКИЙ ГОСУДАРСТВЕННЫЙ АГРАРНЫЙ УНИВЕРСИТЕТ» ИНСТИТУТ ЭКОНОМИКИ И ФИНАНСОВ
Генетически модифицированные организмы ГМО
- вредные для нормального человека злаки, овощи и другие продукты питания, неизвестно как обработанные генетиками. По мнению широких слоев населения, вызывают необратимые изменения в поглотившем их человеческом организме, плохо влияют на потенцию, являются причиной раннего облысения и образования злокачественных опухолей.
Новые направления клеточной биологии
В современной трансплантологии в большинстве случаев используются человеческие донорские ткани и органы, из-за чего после трансплантации возникает ряд неизбежных осложнений.
Гены и судьба (генетико-философские аспекты)
Кратко излагается генетика живых существ и на этой основе дается философское определение жизни. В дальнейшем рассматривается генетическая сущность категории “судьба” и подается её определение.
Генетика современный подход
Средняя общеобразовательная школа №1133 (подразделение ЭУК «Школа развития») Реферат по Биологии на тему: «Генетика: современный подход» Москва 2001г.
История развития генетики 2
Федеральное агентство по образованию Российской Федерации ГОУ ВПО «Южно-Уральский государственный университет» Кафедра «Физическая химия» РЕФЕРАТ
Генная инженерия 4
1. Биотехнологии 1.1. Основные понятия Биотехнология - это производственное использование биологических агентов или их систем для получения ценных продуктов и осуществления целевых превращений.
Возможности и проблемы генной инженерии
Содержание. 1. Введение. 2 2. Возможности генной инженерии. Медицина. 3 Генотерапия. 5 Сельское хозяйство. 6 3. Клонирование. 7 4. Проблемы генной инженерии. 8
Геномика как научная дисциплина
Изучение задач (установление полной генетический характеристика всей клетки), целей, видов (структурная, сравнительная, метаболическая) геномики и ее связи с протеомикой. Рассмотрение процесса секвенирования геномов прокариота, эаукариота и человека.
Биоэлектронные технологии
Биокомпьютерные технологии: синтез новых биовеществ методами нанотехнологии. Нанокомпьютеры на биоматериалах. Конверсия энергии солнца в удобные виды энергии и топлива. Методы получения и очистки биополимеров, принципы синергетики и их использование.
Концепции современного естествознания
Естественнонаучная и гуманитарная культура. Дифференциация, интеграция и математизация в современной науке. Культурный уровень организации материи. Квантовомеханическая концепция описания микромира. Пространство и время в общей теории относительности.
рДНК-биотехнология. Способы биотрансформации клеток
Основные группы ферментов генетической инженерии: рестриктазы и лигазы. Регуляция экспрессии гена у прокариот. Способы прямого введения гена в клетку. Генетическая трансформация соматических клеток млекопитающих. Получение трансгенных животных.
Основы биотехнологии и ее научно-производственная база
Изучение биотехнологии - науки об использовании живых организмов, биологических процессов и систем в производстве, включая превращение различных видов сырья в продукты. Клонирование и биотехнология в животноводстве, перспективы генетической инженерии.
Геном человека и клонирование
Реферат по теме: Геном человека Клонирование Выполнил: Сазонов Михаил Проверил: ___________ Киров, 2000 г. Содержание: Геном человека в медицине а) Введение
Генная инженерия
СОДЕРЖАНИЕ Введение. 2 ГЛАВА 1. Теоретические предпосылки формирования генной инженерии как науки. 3 1.1. Открытие двойной структуры ДНК и матричного синтеза. 3
Генетика: современный подход
Средняя общеобразовательная школа №1133 (подразделение ЭУК «Школа развития») Реферат по Биологии на тему: «Генетика: современный подход» Москва 2001г.
Стивен Уильям Хокинг
Стивен Уильям Хокинг (англ. Stephen William Hawking, род. 8 января 1942, Оксфорд, Великобритания) — один из наиболее влиятельных и известных широкой общественности физиков-теоретиков нашего времени.
Концепция метаболизма и биологическая картина мира
Живая материя как единство растительного и животного мира. Белок как основа живой материи. Человек как феномен природы. Генетика, генный код, геном человека. Исследования мутаций. Отличия живой материи и неживой.